Hírek
2017. November 17. 13:01, péntek |
Életmód
Forrás: mti
Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében
Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.
Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.
A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.
Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".
A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.
"Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.
Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.
Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.
Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.
Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.
Ezek érdekelhetnek még
2024. December 23. 09:06, hétfő | Életmód
Jónak lenni jó! - 516 millió forint gyűlt össze a közmédia jótékonysági kampányában
516 millió forint gyűlt össze a közmédia Jónak lenni jó! elnevezésű jótékonysági kampányában - hangzott el a Duna televízión a kampányt záró, vasárnap esti műsorban.
2024. December 22. 08:54, vasárnap | Életmód
Nyolcszáz hátrányos helyzetű gyereket láttak vendégül a Parlamentben szombaton
2024. December 20. 07:48, péntek | Életmód
Paloznaki Jazzpiknik: Zaz és a Kennedy Administration is fellép 2025-ben
A dzsessz és a soul francia királynője, Zaz, valamint a brooiklyni székhelyű zenei projekt, a Kennedy Administration is koncertet ad a jövő évi Paloznaki jazzpikniken - jelentették be csütörtökön a szervezők.
2024. December 19. 08:03, csütörtök | Életmód
A két ünnep között is nyitva tartanak az áldozatsegítő központok
A két ünnep között is nyitva tartanak az áldozatsegítő központok országszerte, vagyis az állam segít mindenkinek, aki bajba kerül -